在經(jīng)過1個多月的治療后，患有異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的心心（化名），白細胞、紅細胞、血小板均恢復正常，其體內(nèi)缺乏的芳基硫酸酯酶指數(shù)也由入院時的每17小時13毫克升至每17小時79毫克（正常值范圍為每17小時130毫克～325毫克）。9月6日，空軍總醫(yī)院宣布，其血液科應用“半相合骨髓移植聯(lián)合間充質(zhì)干細胞輸注”方法治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良疾病獲得成功。經(jīng)檢索，采用這一“雙管齊下”的方法治療這種疾病在國內(nèi)尚屬首例。
    據(jù)空軍總醫(yī)院血液科主任王恒湘介紹，心心今年7歲，2009年9月出現(xiàn)記憶力下降、咀嚼和吞咽食物困難、言語不清、平地跌跤等癥狀，今年3月被確診為異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良。7月，患兒來到空軍總醫(yī)院就診時，已出現(xiàn)四肢肌肉萎縮癥狀。該院經(jīng)過反復論證，決定由患兒的母親捐獻骨髓，采用“半相合骨髓移植聯(lián)合間充質(zhì)干細胞輸注”的方法進行治療。
    王恒湘告訴記者，骨髓移植的目的是重建患兒的造血及免疫功能，讓全新的白細胞在其體內(nèi)“生根發(fā)芽”，從而正常分泌出人體必需的芳基硫酸酯酶，阻止病情惡化；在術后一周左右，再將從母親血液中提取的200毫升間充質(zhì)干細胞注入患兒椎管內(nèi)，一周1次，一個月為一療程，其目的是促進神經(jīng)細胞再生，修復患兒已受損的神經(jīng)功能。目前，患兒已接受3次間充質(zhì)干細胞輸注治療，嗆咳等癥狀得到有效緩解。
    據(jù)介紹，異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良是一類罕見的嚴重神經(jīng)退化性代謝病，發(fā)病率極低，約為1/16萬，為常染色體隱形遺傳。由于患者體內(nèi)缺乏一類芳基硫酸酯酶，從而引發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)廣泛脫髓鞘，發(fā)病時患者可表現(xiàn)為智力下降、運動功能障礙，渾身肌肉萎縮、步態(tài)不穩(wěn)等。如果病情無法得到控制，患者最終將因全身肌肉萎縮或出現(xiàn)各類并發(fā)癥死亡。而此前醫(yī)學上尚無有效的治療方法，并一直將該病歸為神經(jīng)內(nèi)科疾病。